تؤثر الأمراض النادرة على ملايين الأشخاص حول العالم لكنها تتلقى تمويلاً بحثياً أقل بكثير مقارنة بالأمراض الشائعة. تتطور الأطر التنظيمية لتحفيز تطوير أدوية الأمراض النادرة، مما يثير تساؤلات حول تخصيص الموارد بشكل عادل في أنظمة الرعاية الصحية في جميع أنحاء العالم.